作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見(jiàn)疾病,全身型重癥肌無(wú)力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起,其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞,病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計(jì),我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。早在2018年,全身型重癥肌無(wú)力即已被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
全身型重癥肌無(wú)力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、肢體活動(dòng)和呼吸功能,導(dǎo)致明顯的肌無(wú)力,嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量,嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作,給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān),不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無(wú)力加重累及呼吸肌可引起肌無(wú)力危象,救治不及時(shí)可危及生命。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示:“新版醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施后,本院各部門通力協(xié)作,迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’,在醫(yī)保政策的指引下,幫助重癥肌無(wú)力患者和家庭切實(shí)獲益。從最初艾加莫德海南先行先試到現(xiàn)在走向全國(guó),如今隨著醫(yī)保政策的落地,相信數(shù)萬(wàn)個(gè)患者家庭將重燃回歸正常生活的希望。”
重新定義治療目標(biāo),數(shù)萬(wàn)重癥肌無(wú)力患者有望回歸正常生活。臨床上,重癥肌無(wú)力患者個(gè)體化差異較大,病程進(jìn)展不同,疾病管理難度大。陳晟強(qiáng)調(diào),“重癥肌無(wú)力的理想治療目標(biāo)是達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’狀態(tài)。”
陳晟介紹,長(zhǎng)期以來(lái),全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主,包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而,由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足,長(zhǎng)期以來(lái)實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的重癥肌無(wú)力治療目標(biāo)非常困難,這也是當(dāng)前重癥肌無(wú)力的治療難點(diǎn)。不少患者為了達(dá)到微小狀態(tài),往往需要面對(duì)傳統(tǒng)藥物治療帶來(lái)的種種問(wèn)題,包括對(duì)血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等。
作為近三十年來(lái)我國(guó)重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物,艾加莫德是全球首個(gè)且國(guó)內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑,作用機(jī)制獨(dú)特,能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體,且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小,在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出,有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制,并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài),從而實(shí)現(xiàn)與疾病和平共處。
來(lái)源:新民晚報(bào)
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